|
Читайте также: |
Гендік терапия ауру адамның соматикалық немесе ұрықтық (алғашқы дамуы стадиясында) клеткасындағы кемістікті түзетумен байланыстырыла жүргізіледі. Бірақ мұндай емдеудің қиыншылығы — геннің жеткізілу механизмімен тығыз байланысты, яғни ген қажетті жасушаға дұрыс жеткізіліп, организмнің жұмыс істеу қабілеті жақсарып, оған ешқандай қауіп-қатер төнбеуі керек.
Қазіргі уақытта гендік терапия тұқым қуалайтын ауруларға бейім адамдарды, жұқпалы, тағыда басқа ауруларды емдеуде жиі қолданылады. Мысалы, меланома,гемофилия, анемия, гиперхолестеринемия, Паркинсон ауруы, Дюшени бұлшық ет дистрофиясы, атеросклероз.
Еx vivo гендік терапияда қолданылатын гендерді көшіру эффективті болуы керек, ал «терапиялық» ген қалыпты және үздіксіз экспрессиялануы керек, бұған тышқанның ретровирусы негізінде алынған веккторлар жауапты. Бірақ ретровирустар кері жақтары да бар олар клетканың (злокачественные) зиянды тронсформалцясына әкеледі де.
Ex vivo гендік терапиясының көбінесе сүйек кемгі тракенлантациясын тұқым қуалайтын ауруларын емдету мақсатда жасататын аурулар үшін мүмкіншілігі көп. Мысалы: егер гендік мутация макрофагтардың қызметін бұзған жағдайда егер сүйек кемігі трансплантаусиясы жасалса, онда реципиентке компонентті макрофогтарды қамтамасыз етеді.
Гендік инжинерияның тотипотентті клеткаларының модификациясы трансылантациясы аурудың жоғалтқан клетка түрін және ген өнімін қайта қалпына келтіру үшін ех vivo гендік терапиясының басты әдісі бола алады. Мысал ретінде таксиндік қызметі В және Т-клеткаларының өліміне және ауыр иммунотопшылыққа душар ететін қан құрамындағы аденозин мен дезоксирибозаның мөлшерінің артуы- АДА ауытқуын алуға болады. В және Т-лимфоциттер тотипотентті клеткалардан пайда болатындықтан, АДА функциональді геніне соңғы көшіру ауруға келесі енгізгенде қандағы аденозин мен дезоксиаденозин төмендеуін іске асырады және В және Т-лимфоциттерінің бұзылуын тоқтатады. Бұл клеткаларды аурудың өзіне немесе іздеп табу өте қиын ұқсас донорынан алуға болады.
Өкінішке орай тотипотентті клеткаларды сүйек кемігінен алу және өсіру өте қиын АДА тапшылығынан туған SСDІ-ді ex vivo гендік терапиясында зерттеулерін ретровирусты векторлар көмегімен модификацияланған аутологиялық Т- клеткаларға жүргізді, ex vivo гендік терапиясы терапиялық белок түзетін модификацияланған генетикалық клеткалардың трансплантациясына негізделген. Аурудың өз клеткаларын пайдалану оның қабылдамау мүмкіндігін төмендетеді, бірақ ех vivo гендік терапиясының мүмкіншіліктерін шектейді.
In vivo гендік терапиясы міндеті аурудың белгілі бір мүшесіне «терапевник» гендерді тасмалдау болып табылады. Ретровирусты векторлар нысанның тек бөлінетін клеткаларына ене алады, бірақ гендік терапия бағытталған көптеген ұлпаларда клетка бөлінбейді. Сондықтан да «терапиялық» гендік тасмалдау жүйесінде әртүрлі вирусты немесе вируссыз векторлар жасап шығарылады.
200-ден астам ауру адамға жүргізілген кленикалық зерттеулер ретровирстар векторлар бойынша репликация ауытқулары ешқандай кері әсер бермейтіндігін анықтады.
Аденовирустар адамдардың бөлінбейтін клеткаларын инфекциялайды және тірі вокцина аяқты қолданылады. Бұл аденвирустарды нысана клеткасына тән жеткізуде ерекше етеді.
Кейбір аурулар (рак, қабыну, вирусты және паразитті инфекциялар) қалыпты белок гиперөнімімен байланысты. Мұндай ауруларды емдеуде олигонукмотидтерді қолданған «терапевтік» жүйелер қолданылады.
Вектор – деп бөтен генетикалық материалды клеткаға (реципиенттің) тасмалдауға қабілетті ДҢҚ молекуласын айтамыз. ДҢҚ молекуласын векторсыз мысалы бактериялық клеткаға енгізсе, онда оларды бактериалық ферминттер ыдыратып жібереді. …
Дата добавления: 2014-11-24; просмотров: 56 | Поможем написать вашу работу | Нарушение авторских прав |