Читайте также:
|
Благодаря достижениям молекулярной и клеточной биологии мы уже многое знаем о белковых нарушениях, лежащих в основе целого ряда заболеваний, а методы генной инженерии дают возможность воздействовать на гены, управляющие синтезом белка. Размер, сложность структуры белковых молекул, а также отграниченность внутриклеточной среды препятствуют восполнению дефицита белков или их модификации с помощью обычных фармакологических методов. Генотерапия, в принципе, способна преодолеть указанные препятствия, поскольку ее методы позволяют ввести рекомбинантную ДНК в клетки, что обеспечивает синтез функционально активных белков взамен дефектных. Поэтому доставка рекомбинантной ДНК — важнейшая проблема генотерапии. Существуют и другие подходы, использующие ДНК и РНК в качестве лекарственных средств. Первоначально целью генотерапии было лечение наследственных заболеваний, однако сейчас разработаны подходы к лечению и приобретенных заболеваний, таких, как злокачественные новообразования и инфекционные болезни. В этой главе кратко рассмотрены клинические аспекты и методы генотерапии. Современная эра молекулярной медицины подготовлена революционными достижениями генетики и молекулярной биологии человека. Многие ожидают, что медицина вскоре преобразится благодаря новым методам воздействия непосредственно на геном человека — иными словами, благодаря генотерапии. О развитии этой относительно новой дисциплины свидетельствует экспоненциальный рост числа соответствующих научных и клинических публикаций. Недавно появились пять новых биомедицинских журналов, посвященных исключительно генотерапии или использованию нуклеиновых кислот в качестве лекарственных средств, а также многочисленные книги и монографии. Сейчас проводится более 300 клинических испытаний методов, включающих трансфекцию клеток (Rosenberg et al., 2000), а первое лекарственное средство на основе нуклеиновой кислоты (фомивирсен) уже одобрено ФДА. Несмотря на грандиозные достижения последнего десятилетия, генотерапия остается в основном экспериментальным подходом. Еще предстоит преодолеть многочисленные препятствия на пути безопасной и эффективной доставки нуклеиновой кислоты в клетки, а также обеспечения длительной и тканеспецифичной экспрессии введенного генетического материала — так называемых трансгенов. В этой главе рассмотрены три основные раздела генотерапии: методы доставки, принципы лечения и патогенетические мишени.
Дата добавления: 2015-04-20; просмотров: 68 | Поможем написать вашу работу | Нарушение авторских прав |